“有机会长期使用新药了，这是重症肌无力患者的福音！”近日，年过六旬的市民刘大娘在福州市第一总医院接受创新药艾加莫德注射液治疗后动情地说。

　　这是福州市属医院在去年12月13日国家医保药品目录公布后，首次把艾加莫德注射液用于重症肌无力患者的临床治疗，从而把重症肌无力患者使用该药的年自付费用，从以前的一年40余万元，降至最低5万元至6万元。

　　今年2月29日是第17个国际罕见病日，主题是“关注罕见、点亮生命之光，弱有所扶、践行人民至上”。

　　如今，在福建医保部门与医疗机构的无缝衔接下，越来越多通过谈判纳入国家医保药品目录的罕见病药品在福建落地。

　　去年底，国家医保目录新增15种罕见病药品

　　超80种罕见病药品落地福建

　　2021年12月初，国家医保谈判代表与药企代表“灵魂砍价”的新闻和视频走红网络。随后公布的国家医保药品目录中，诺西那生钠注射液名列其中，其适应症是罕见病脊髓性肌萎缩症，简称SMA。

　　SMA是一种遗传性神经系统疾病，如果患者不能得到及时治疗，最终会丧失行走能力，出现呼吸肌无力，甚至发生呼吸衰竭而死亡。

　　福建省医保局迅速推动国家谈判药品落地：每支近70万元的诺西那生钠注射液，从2022年1月1日起降低至每支3万余元，并纳入医保统筹基金支付范围。

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　　“儿子2岁多了，在他9个月的时候确诊SMAII型，我的心都碎了，看到他连翻身都需要人帮助，真的很想给他用上特效药，但一年需要100多万元，根本无法承受。”来自厦门的吴女士介绍，2022年2月23日，儿子终于在福建医科大学附属协和医院打了诺西那生钠注射液，期盼他越来越好，能和正常的孩子一样上学、玩耍。

　　由于研发成本高、用药人群少等原因，一些罕见病治疗药物的年均费用普遍要数十万元，甚至数百万元，这对许多家庭而言就是天文数字。

　　“让罕见病患者有药可用、把药用好、用上好药，已经从共识转化为密集行动。”福建省医保局负责人介绍，迄今已有超过80种罕见病治疗药品纳入国家医保药品目录名单并在福建落地，这为福建罕见病患者带来更多福音。

　　罕见病患者自付费用大幅降低

　　据介绍，重症肌无力作为一种罕见病，早期多数人仅累积眼肌，出现为单眼或双眼上睑下垂，活动后加重，休息后减轻，表现为“晨轻暮重”。如不及时治疗，症状会逐渐加重，累积四肢肌后出现站起来或爬楼梯困难的症状，严重影响日常生活，危重时可危及生命。

　　“艾加莫德的作用机制独特，在起效时间、疗效、安全性等方面特点突出，有望为患者实现疾病缓解和症状控制，从而达到疾病症状与治疗副作用均最小化的‘双达标’理想治疗状态。”福州市第一总医院神经内科一科主任林德琳介绍。

　　林德琳表示，纳入医保目录前，按照1年5个治疗周期计算，全身型重症肌无力患者使用艾加莫德的年治疗费用约为40万元；纳入医保后，住院患者报销比例为51%至74%，按照1年5个治疗周期，符合报销条件的患者，医保报销后年治疗个人自付费用降至最低5万元至6万元。

　　罕见病药品纳入“双通道”管理

　　福建在国家谈判药品的落地上持续保持着多部门高效协同、多措并举，从而确保让患者买得到、用得上、能报销。

　　“为更好满足广大参保患者合理的用药需求，我们联合福建省卫健委下发了有关加快国家谈判药品落地的通知，并将罕见病药品纳入我省‘双通道’管理药品范围。”福建省医保局相关负责人介绍。

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　　“双通道”管理是指通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足国家谈判药品供应保障、临床使用等方面的合理需求，并同步纳入医保报销的机制。而原先的“单通道”只能将在定点医疗机构发生的购药费用纳入医保统筹基金报销。

　　同时，福建省医保局助力罕见病患者在参保地就地就近治疗用药，避免异地就医增加个人负担。比如，2021年底SMA患者在全省只能在福州、厦门2个统筹区的3所医院接受鞘内注射治疗，现在基本上可直接在参保地用药。

　　为方便患者看病就医，福建省医保局将罕见病药品都纳入了福建单列门诊统筹支付药品范围。不需住院的患者，在门诊就医购买罕见病药品的费用也可以纳入医保统筹基金支付。

　　此外，为了方便参保患者了解药品目录情况，福建省医保局积极作为，在“闽政通App”和福建省医保局官微小程序公开公布药品的配备情况，供广大参保人员查询。

　　罕见病需早筛查早诊断早治疗

　　记者了解到，罕见病如果能够早期识别、早期诊治，是可以有效改善患者症状的。由北京协和医院、中国医药创新促进会、中国医院协会、中国研究型医院学会牵头发起中国罕见病联盟（网址：https://www.chard.org.cn），目前已经上线了100多种罕见病的临床表现、鉴别诊断等，为罕见病患者提供公益性的诊疗指南。